Terapia Gênica

Dificuldades para a implantação imediata e eficaz da terapia gênica

 Os genes têm mecanismos para ligar/desligar sua expressão (fabricação das proteínas que codificam). Esses controles existem porque a expressão dos produtos gênicos (proteínas) varia com o tempo e de acordo com o tecido. 

O primeiro desafio é montar um "cassete" do gene em questão mais seus controles de expressão combinados para produzir uma quantidade ideal da proteína.

Problema: como entregar esses "cassetes" para um grande número de células doentes sem perturbar as saudáveis. 

 Para curar a célula doente, o DNA com as instruções para a fabricação da proteína necessária tem que estar integrado ao ponto correto do genoma da célula. Caso isso não ocorra  DNA é destruído  integração incorreta pode afetar a expressão da proteína em questão, destruir a configuração ou alterar a expressão de um gene saudável e causar um problema pior.  

 Para ser bem-sucedida, a terapia ainda tem que controlar a rejeição das células aos DNAs estranhos. Nesses casos, as células enviam sinais de SOS para o sistema imune que se encarrega de destruí-las. Uma reação imune exagerada pode levar à morte. 

 vetores modificados (adenovírus e retrovírus): ao se implantarem no DNA da célula podem recombinar com vírus antigos ali instalados (vacinas, doenças antigas)  risco de voltar à atividade e causar doença. 

Reflexão

 Deve-se interferir na constituição genética das células? Afinal, não podemos prever riscos e efeitos a longo prazo dessa terapia.  

Nos males hereditários, o tratamento das células reprodutoras (esperma e óvulo) poderia curar nossos filhos. Mas os riscos também seriam transmitidos.

A terapia genética poderá um dia ser um instrumento de cura poderoso, mas precisaremos entender melhor as questões clínicas e debater as éticas.

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